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基因疗法治愈先天性失明

2008-04-28
基因疗法,基因替代
将健康基因替代病变基因
基因疗法治愈先天性失明
2008-4-28 稿件来源:解放网-新闻晚报
美国和英国的一些科研人员27日说,他们首次利用基因疗法使一些遗传性失明的病人部分恢复了视力,整个研究成果发表在上周日出版的《新英格兰医学杂志》上。他们使用基因替代疗法对患有赖伯氏先天性黑蒙的病人进行治疗,这种失明症状出生之后就会出现,视力随着年龄的增长逐渐减弱,尚未到成年时就已差不多完全失明。

而基因疗法的原理就是用好的基因去替代原有的病变基因,这些患有赖伯氏先天性黑蒙的病人之所以会逐渐失明是因为其为视网膜提供蛋白质的基因出现了变种。正因为如此,科学家向视网膜后面注入数百万份工作基因,以替代原有的病变基因。

在参与治疗实验的6名年轻患者当中有4人的视力得到部分恢复,其中有两人以前只能看到手臂移动,在几周之后已能看清楚视力测试表上的符号。

如果能在更大范围实验中取得成功的话,这项技术还可以治疗其它遗传性失明。
作者:王兴栋 基因疗法治愈先天性失明
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