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探索眼科病基因治疗

2008-07-06
眼科病基因治疗,基因治疗
中美医学界9月将合作开展基因筛查
探索眼科病基因治疗
2008.07.06 新闻晨报记者 陈里予

晨报讯 去年10月25日,轰动医学界的美国首例视网膜基因治疗手术成功。时隔一年之后,今年9月,上海新华医院有望与美方合作,对华东地区临床筛查的十余名先天性失明的孩子进行基因检测,眼科疾病基因治疗的临床试验由此开始了上海的探索之旅。

据了解,在美国,基因治疗临床试验的伦理学准入门槛相当之高。在接受完基因筛查后,要在患者身上真正开展临床试验之前,一定要进行严格的审查程序,尤其是伦理学准入。

从把具有治疗作用的基因安全地转入到活体动物内到现在应用到病人,基因治疗领域的先驱郝斯沃施博士(Dr.Hauswirth)花费了整整30年时间。在昨天新华医院举行的国际玻璃体视网膜疾病高峰论坛上,来自美国哈佛大学、犹他大学、迈阿密大学、南加州大学以及我国北京大学人民医院、复旦大学五官科医院的一流眼科专家们也纷纷聚焦基因治疗。

新华医院眼科主任赵培泉教授介绍说,根据该院连续进行的儿童视力筛查发现,十余例失明儿童极有可能患上了与美国首例视网膜基因治疗患者同样的疾病——雷伯氏先天性黑蒙。这种疾病是视网膜色素变性的一种,此类病人多有非常严重的先天性视力障碍。

因此,今年9月,中美可能合作对华东地区这十余例儿童患者进行基因筛查的工作,通过抽取患儿的血液来进行基因检测,从而确诊这些孩子的失明是否是由于体内缺乏RPE65基因。

眼科疾病的基因治疗是近年来眼底病的一大亮点。随着分子生物学的发展,基因治疗逐渐应用到眼底病的治疗。赵培泉教授介绍说,眼科专家正探索将基因治疗运用到视网膜色素变性、遗传性视网膜劈裂以及色盲等眼底疾病,这将使患有这种眼部“不治之症”的人重见光明成为可能。

当然,也有专家指出,基因治疗大多还处在理论研究和动物试验阶段。应该看到,任何新的治疗方法都不可能没有风险。中国从上世纪80年代广泛开展DNA技术,基因方面的研究,几乎是与世界同步的。一开始人们认为基因治疗可以带来一场医学革命,但是基因治疗虽然在理论上是可行的,实际上直到现在把基因治疗应用于临床的还很少。
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本栏目主要介绍基因工程方面,包括人类基因组计划、转基因、基因技术、探索眼科病基因治疗等。特别关注有关人与文化方面的研究。

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